搭乘基因载体攻克科学难题！广州这个“双创”示范基地再结硕果
在当今的生命科学研究中，基因递送已不再是陌生概念。它是指外源遗传物质通过生物、化学或物理的方法包裹后，“搭乘”基因载体进入靶向细胞的过程。基因递送是生命科学研究的基础科研物料，是决定基因药物能否成功治疗疾病的关键技术环节。
位于广州高新技术开发区科学城园区“双创”示范基地的云舟生物科技（广州）股份有限公司（下称“云舟生物”），致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，独创高度个性化的智慧基因载体设计交易平台。
通过规模化、标准化工业生产，云舟生物探索推动定制化基因载体的商品化，加速基因药物的临床应用。该企业已成为全国基因递送领域内，第一家启动科创板上市的企业。
云舟生物创始人及首席科学家蓝田博士介绍，基因递送在科学研究、药物研制、食品生产等领域，均有广泛应用。
比如，在临床应用方面，基因药物前途广阔。“预计它将成为继小分子化学药和大分子蛋白药之后的第三大生物医药的支柱产业。”蓝田指出，基因药物研制的关键环节——基因递送在临床应用上一度存在递送效率低、靶向性差、载体容量有限等瓶颈问题。
海量市场需求、较高技术门槛以及非标载体制作，造就了这项细分领域的广阔发展前景。云舟生物，正是要打造一个从科研到临床的基因递送全产业链服务平台——名为“智慧基因载体设计交易平台VectorBuilder（下称‘载体家’）”。
云舟生物在“载体家”平台的基础上进行了产业链的全链条延伸，打造了“科研到临床基因递送全产业链技术服务平台”项目。这也是云舟生物2022年参加中国创新创业大赛的项目，该项目可为生命科学研究与基因药物行业提供先进的基因递送技术、服务与产品，不仅能够攻克生命科学研究存在的个性化基因载体制备周期长、门槛高、成本大、成功率低等瓶颈，还可以解决基因药物研发生产难度高、成药周期长、缺乏成熟全产业链经验等发展难题。
2017年，正是由于“载体家”的先进理念和强大建构能力，云舟生物在第六届中国创新创业大赛生物医药产业赛道中脱颖而出，获得了广州市第一名和广东省第一名；今年，云舟生物再度参赛，摘得了广东赛区的桂冠，创下了在“双创”赛事上两度斩获市赛与省赛冠军的纪录。
五年间，蓝田博士看到了广州生物医药产业的蓬勃发展：2017年，参赛企业侧重把国外技术引进来；如今，参赛企业大都具有和国外“并跑”甚至“领跑”的技术水平。
轻点鼠标，德国埃森大学医院研究员赵方（音译）只需几分钟，便可在云舟生物“载体家”平台上轻松完成一个慢病毒载体的设计，并快速线上下单。一个月后，由云舟生物在黄埔区生产的产品，通过国际物流配送，直抵大洋彼岸的实验室。
“这是我第一次设计自己的慢病毒载体，我的组长有着丰富的克隆经验，他不敢相信克隆技术这么快就见效了。”这位一个月前还在为转染基因屡次丢失而沮丧的免疫学家，对该平台不吝赞誉。
这是云舟生物每月数千“出海”订单中寻常的一个。经由“生物医药+信息技术”的独特模式，成立仅8年的云舟生物近三年海外市场订单增速达75%。其业务覆盖80多个国家和地区，累计向全球4000多家科研院所和制药公司提供超过120万个基因递送解决方案。
对于云舟生物的逆势增长，外界多聚焦其“秘诀”在于基因载体“亚马逊”的商业模式。该公司董事、副总经理黄锐表示，云舟生物近三年在疫情冲击下，仍能保持快速增长，得益于公司产品的创新能力以及长期以来全球化的经营思路和理念。
“如何更好地借助互联网的特性和优势，是‘出海’企业都需要好好思考的命题。”黄锐认为，云舟生物从成立之初就在考虑全球化业务的经营推广。目前公司在全球的十余个分公司和办事处，均是本地化的团队运营。
云舟生物“出海”的成功，也激发了创投资本对基因递送赛道的热情。今年10月，云舟生物斩获4.1亿元的C轮融资，估值约50亿元，成为资本追捧的“准独角兽”。在科技金融的加持下，云舟生物将继续推进基因递送研发生产技术平台的升级和产能扩增，加速全球生命科学和基因药物研发进程。
“云舟生物在过去的三四年时间内，潜心研发打造了从科研到临床基因递送技术服务平台，提供了从科研用基因载体的定制服务，到下游临床用基因载体的CRO服务和基因药物的CDMO生产。”黄锐介绍，该技术平台的搭建使公司在基因递送领域实现了全产业链布局。
全面的业务覆盖往往能够帮助药企降低多头沟通、上下游衔接等环节带来的成本上升问题，是药企选择合作的考量点之一。
云舟生物采用线上智能载体设计与线下智慧生产相结合，开创了从需求分析、载体优化、在线订购到后台方案拆分、生产交付的全新的“一站式”O2O 服务模式。这可以通俗地理解为一个智能淘宝式平台，它是全球首款和唯一的基因载体免费智能设计平台，超过2000万个线上载体元件库、算法积累，以及团队丰富的经验，为其形成了较强行业壁垒。
“无论是为早期研发阶段的客户提供研究级别的载体，或是为临床前阶段的客户提供GMP-like载体，以及为已进入临床阶段的客户提供完全符合GMP要求的载体，我们都有丰富经验。”蓝田介绍，云舟生物的业务板块覆盖了基因药物诞生所要经历的上游科研、中游研制、下游生产全流程。
当前，云舟生物每年为全球科研从业者提供个性化定制载体超8万条。这得益于该公司搭建的海量载体元件库——云舟生物拥有1000多个病毒和非病毒载体骨架，还有超过40万个现成载体元件库。
客户不同的个性化载体设计需求中，超过80%的载体可通过这些已有的骨架和元件进行快速组装生产，大大降低了生产成本，缩短生产周期。蓝田指出，通过云舟生物的“载体家”平台，实验室可以节省制作载体的时间，让整个研发过程加快20%。
今年4月，云舟基因递送研发生产基地在黄埔区奠基，将提供和优化基因治疗临床前研究、临床试验研究的基因递送解决方案和基因递送系统规模化生产的工艺研发与生产优化平台。
基地建成后，将为黄埔区乃至广州市基因药物行业提供研发和生产的CRO、CDMO公共技术平台，带动区域基因药物产业链发展，并将成为辐射全球基因递送领域的重要科研与生产中心。
目前，黄埔区尚未形成较完善的基因治疗产业链，产业规模存在提升空间。为此，黄埔区一方面以加大全球靶向招商为重点方向，以基因药物领域的海内外龙头企业为核心，匹配关联企业，构建基因药物产业生态圈。另一方面，由政府部门负责人、区属国企发起基因药物产业专项基金，作为基因药物产业政策的“风向标”和金融“基础设施”。
“当前，云舟生物打造的基因递送公共技术平台、建设基因递送产业研究院、基因递送及基因药物行业协会，不仅能够实现‘十四五’期间基因药物产业与区域经济发展相匹配的目标，同时也将进一步优化区内生物医药产业结构与扩大产业规模，推动全区生物制药产业高质量发展。”“双创”示范基地相关负责人表示。
随着基因药物治疗市场规模迅速扩大，黄埔区基因药物产业将服务于全球科研与临床市场。黄埔区希望成为国内外生物科技相关领域的先进企业、产品和服务对接的重要枢纽，打造成为全球领先的基因研究中心。
【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端
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